近期，制藥巨頭禮來在官網宣布，3期臨床試驗TRAILBLAZER-ALZ2的最新完整結果顯示，公司研發的donanemab可顯著減緩早期阿爾茨海默病（AD，俗稱老年性癡呆）患者認知和功能的下降。
禮來稱，結果數據已經在2023年阿爾茨海默癥協會國際會議（AAIC）上進行了分享，同時還發表在了《美國醫學會雜志》（JAMA）上。
據了解，TRAILBLAZER-ALZ2是一項隨機、雙盲、安慰劑對照研究，研究招募了患有早期癥狀性阿爾茨海默病的患者，參與者按照他們的Tau蛋白水平進行區分，Tau蛋白是阿爾茨海默病進展的預測生物標志物。
兩個月前的初步報告顯示，在具有中等Tau水平和阿爾茨海默病臨床癥狀的主要分析人群（n=1182）中，主要終點指標iADRS（綜合評估患者認知能力和日常自理能力）顯示了臨床衰退速度減緩了35%；衡量患者認知能力的重要次要終點CDR-SB的評分顯示，患者認知能力衰退速度減緩36%。
最新的完整報告稱，在有輕度認知障礙（MCI）的人群中，iADRS顯示了臨床衰退速度減緩了60%，CDR-SB的評分顯示，患者認知能力衰退速度減緩46%。這意味著對于這一群體來說，donanemab的療效要明顯得多。
研究還發現donanemab的表現和參與者的年齡有關，在75歲以下的人群中，iADRS顯示臨床衰退速度減緩了48%，CDR-SB減緩了45%；而對于75歲或以上的參與者，這兩個數字分別為25%和29%。
禮來公司執行副總裁兼禮來神經科學總裁AnneWhite表示，這些發現強調了“早期檢測和診斷”確實是可以改變這種疾病的發展軌跡。
研究數據還顯示，在donanemab組中，31.4%受治療者出現了大腦微出血（ARIA-H），明顯高于安慰劑組的13.6%，另外有3名實驗患者的死亡與治療有關。
研究調查員、印第安納大學醫學院阿爾茨海默病研究教授LianaApostolova表示，不應輕視這些副作用，但在大多數情況下通過核磁共振檢查或停藥是可以控制的。White補充稱，距離試驗結束患者平均已停藥7個月，他們卻仍能繼續獲益。
禮來新聞稿稱，公司已經在第二季度向美國食品和藥品管理局（FDA）遞交了donanemab的申請，預計該機構將在年底前采取監管行動。據阿爾茨海默病協會稱，超過600萬美國人患有阿爾茨海默病，預計到2050年這一數字將增至近1300萬。
十天前，FDA完全批準了日本衛材藥業（Eisai）和美國渤健公司（Biogen）聯合開發的新藥Leqembi（通用名：Lecanemab）上市，這也是20年來首款獲得FDA完全批準的阿爾茨海默病新藥。不過與禮來donanemab相比，Leqembi在療效方面稍遜一些。
